علاج جيني مبشر لمرضى العمى الجزئي الخلقي و التنكس الحاد في الشبكية

تحسنت الوظائف البصرية لدى تسعة مرضى من بين 12 مريضاً مصابين بعمى جزئي خلقي أو تنكس حاد في الشبكية في المراحل الأولى من الطفولة بعد علاج جيني في مرحلة أولى من تجربة رأسها باحثون في معهد كيسي للعيون بجامعة أوريجن للصحة والعلوم ومعهد كولين للعيون في كلية بايلور للطب.

العمى الجزئي الخلقي والتنكس الحاد في الشبكية في المراحل الأولى من الطفولة مرضان وراثيان مرتبطان من أمراض تنكس الشبكية يسببان فقداً حاداً للبصر خلال فترة الطفولة بسبب تحورات في جين يعرف بإسم(أر بي إي 65).

و في هذه الدراسة الحالية تلقى ثمانية بالغين وأربعة أطفال مصابين بتنكس الشبكية نتيجة تحور جين (أر بي إي 65) حقناً تحت الشبكية في العين التي تعاني من ضعف أكبر في الإبصار بمادة ناقلة للجين وجرى متابعة المرضى لعامين.

و قال الباحثون في دورية طب العيون على الإنترنت في 19 ابريل إن كل المرضى تحملوا الحقن تحت الشبكية ولم تحدث آثار سلبية خطيرة من جراء العلاج. وكانت الآثار الشائعة السلبية تلك المرتبطة بالتدخل الجراحي ومن بينها نزيف تحت الملتحمة في ثمانية مرضى وإحتقان العين في خمسة آخرين.

و قال الباحثون إنه حدث بعض التحسن في الوظائف البصرية في العين التي تم علاجها لدى بعض المرضى .

و ذكر الدكتور ريتشارد ويلبر من معهد كيسي للعيون بجامعة أوريجن للصحة والعلوم”أشعر بتفاؤل جدا بشأن نتائج هذه الدراسة. أثبت العلاج باستبدال الجين أنه أكثر الوسائل الواعدة لوقف تفاقم عمى الطفولة الناجم عن عيوب جين واحد. العين مجال مثالي للعلاج الجيني لأننا نستطيع علاج عين لمعرفة كيفية استجابتها بالمقارنة مع العين الأخرى.”

Shares